為落實食品安全“四個最嚴(yán)”要求，進一步完善特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品（以下簡稱特醫(yī)食品）注冊工作，規(guī)范特醫(yī)食品臨床試驗過程，保證數(shù)據(jù)及結(jié)果的科學(xué)、真實、可靠，保護受試者、消費者的安全和權(quán)益，保證產(chǎn)品質(zhì)量安全，市場監(jiān)管總局修訂發(fā)布了《特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》（以下簡稱《規(guī)范》）。現(xiàn)就相關(guān)內(nèi)容解讀如下：

一、《規(guī)范》的適用范圍是什么？

本規(guī)范適用于為申請?zhí)蒯t(yī)食品注冊而開展的臨床試驗。《規(guī)范》涵蓋特醫(yī)食品臨床試驗全過程的質(zhì)量管理，包括方案設(shè)計、組織實施、數(shù)據(jù)管理與統(tǒng)計分析、臨床試驗總結(jié)和報告。

二、《規(guī)范》整體框架做了哪些調(diào)整？

按照臨床試驗開展順序調(diào)整章節(jié)設(shè)置，各章節(jié)以臨床試驗全過程質(zhì)量管理為主線，將2016版《規(guī)范》中的臨床試驗實施條件、受試者權(quán)益保障、試驗用產(chǎn)品管理等內(nèi)容劃歸入職責(zé)要求及臨床試驗實施章節(jié)，便于操作執(zhí)行，同時進一步細化明確各參與方的具體職責(zé)。

三、《規(guī)范》的主要內(nèi)容包括哪些？

《規(guī)范》共8章、55條，包括總則、職責(zé)要求、臨床試驗方案、臨床試驗實施、數(shù)據(jù)管理與統(tǒng)計分析、臨床試驗報告、術(shù)語和定義、附則。

總則章節(jié)明確法律依據(jù)、適用范圍、臨床試驗機構(gòu)應(yīng)具備的條件和試驗樣品應(yīng)符合的要求等；職責(zé)要求章節(jié)規(guī)定申請人、倫理委員會、研究者和臨床試驗機構(gòu)承擔(dān)的主要職責(zé)；臨床試驗方案章節(jié)概述了方案基本信息、研究背景、試驗?zāi)康摹⒃囼炘O(shè)計、試驗管理等內(nèi)容；臨床試驗實施章節(jié)規(guī)定了各參與方在臨床試驗實施全過程中的主要工作；數(shù)據(jù)管理與統(tǒng)計分析章節(jié)對數(shù)據(jù)管理和分析過程、計劃和報告內(nèi)容作出要求；臨床試驗報告章節(jié)概述了報告的一般要求、主要內(nèi)容、簽章要求等；術(shù)語和定義章節(jié)對相應(yīng)名詞進行解釋；附則章節(jié)提出施行日期。

四、哪些臨床機構(gòu)可以開展特醫(yī)食品臨床試驗？

承擔(dān)特醫(yī)食品臨床試驗的醫(yī)療機構(gòu)應(yīng)當(dāng)具有臨床營養(yǎng)科以及與所研究的特醫(yī)食品相關(guān)的專業(yè)科室；具備開展特醫(yī)食品臨床試驗相應(yīng)的組織管理能力、專業(yè)技術(shù)能力、倫理審查能力等條件；有藥品注冊臨床試驗經(jīng)驗；并在國家市場監(jiān)督管理總局特殊食品驗證評價技術(shù)機構(gòu)備案信息系統(tǒng)備案。

五、《規(guī)范》對臨床試驗方案設(shè)計要求有哪些調(diào)整？

《規(guī)范》結(jié)合臨床試驗開展實際和產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀，對受試者人數(shù)和試驗周期不再作具體數(shù)量要求，調(diào)整為根據(jù)不同疾病類型及試驗設(shè)計，在滿足統(tǒng)計學(xué)要求的基礎(chǔ)上確定“樣本量”及“試驗周期”。同時刪除了安全性等臨床試驗觀察指標(biāo)舉例，相關(guān)內(nèi)容可根據(jù)產(chǎn)品特點、適用人群等具體情況設(shè)置，也可參照相應(yīng)類別產(chǎn)品的臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則。

六、對臨床試驗方案和臨床試驗報告有哪些要求？

臨床試驗方案應(yīng)詳細描述本試驗研究目的，方案設(shè)計應(yīng)當(dāng)依據(jù)產(chǎn)品配方特點和營養(yǎng)學(xué)特征、適用人群等，注重產(chǎn)品的實際臨床應(yīng)用效果，并說明試驗設(shè)計的科學(xué)性、合理性依據(jù)。《規(guī)范》明確了特醫(yī)食品臨床試驗方案和臨床試驗報告的主要內(nèi)容、一般要求、體例格式等，確保臨床試驗方案可行性和臨床試驗報告質(zhì)量。

七、《規(guī)范》對受試者權(quán)益保障主要體現(xiàn)在哪些方面？

借鑒國際通行的指導(dǎo)原則，《規(guī)范》進一步強調(diào)了申請人、倫理委員會、研究者、監(jiān)查員和臨床試驗機構(gòu)的主體職責(zé)，明確臨床試驗過程中各主體對受試者訴求、保護受試者權(quán)益、考慮受試者的治療等質(zhì)量管理要求，確保受試者的安全和權(quán)益，與人用藥品技術(shù)要求國際協(xié)調(diào)理事會相關(guān)指導(dǎo)原則基本要求一致。

八、《規(guī)范》針對特醫(yī)食品特點主要體現(xiàn)在哪些方面？

結(jié)合特醫(yī)食品臨床使用實際，《規(guī)范》在臨床試驗方案和臨床試驗報告等章節(jié)，增加了特醫(yī)食品配方特點和營養(yǎng)學(xué)特征、適用人群特點相關(guān)內(nèi)容，整體注重產(chǎn)品的實際臨床應(yīng)用情況，強調(diào)試驗設(shè)計的科學(xué)性、合理性依據(jù)，為產(chǎn)品研發(fā)和臨床試驗質(zhì)量控制提供有針對性的參考。

九、對特醫(yī)食品臨床試驗樣品有哪些要求？

試驗樣品由申請人免費提供，并對試驗樣品和對照樣品的質(zhì)量安全負責(zé)。試驗樣品應(yīng)符合：1.質(zhì)量要求應(yīng)符合相應(yīng)食品安全國家標(biāo)準(zhǔn)和（或）相關(guān)規(guī)定；2.應(yīng)按照與申請注冊產(chǎn)品相同配方、相同生產(chǎn)工藝、相同產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)要求生產(chǎn)試驗樣品；3.生產(chǎn)條件應(yīng)當(dāng)滿足特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品良好生產(chǎn)規(guī)范相關(guān)要求。

十、特醫(yī)食品臨床試驗用樣品管理包括哪些內(nèi)容？

臨床試驗實施過程中各主體對試驗用樣品的職責(zé)包括：1. 倫理委員會應(yīng)當(dāng)審查具有法定資質(zhì)的食品檢驗機構(gòu)出具的試驗樣品檢驗報告。2.申請人應(yīng)制定試驗用樣品的質(zhì)量管理規(guī)程，保證其臨床試驗期間的穩(wěn)定性，并對試驗用樣品質(zhì)量及臨床試驗安全負責(zé)。試驗用留樣樣品應(yīng)至少保存至樣品保質(zhì)期結(jié)束。3.臨床試驗機構(gòu)和研究者對申請人提供的試驗用樣品有管理責(zé)任。研究者應(yīng)確保試驗用樣品按照臨床試驗方案使用，應(yīng)當(dāng)向受試者說明試驗用樣品的使用方法。臨床試驗用樣品不得他用、銷售或變相銷售。

十一、臨床試驗報告包括哪些內(nèi)容？

臨床試驗報告主要包括首頁、摘要、引言、正文及附件。其中，附件應(yīng)當(dāng)包括：1.倫理委員會批準(zhǔn)件、臨床試驗方案、知情同意書樣本及病例報告表；2.研究者、研究人員、監(jiān)查員、數(shù)據(jù)管理人員及統(tǒng)計分析人員的名單；3.臨床試驗機構(gòu)及參與臨床試驗單位的信息、總隨機表、試驗用樣品的檢驗報告及標(biāo)簽說明書樣稿、嚴(yán)重不良事件及研究者認(rèn)為需要報告的重要不良事件病例報告、統(tǒng)計分析報告、各分中心的臨床試驗小結(jié)和臨床研究主要參考的文獻等。